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基因治療(BE0058)
Inochi No Idenshi

類別： 醫療保健
叢書系列：NEXT
作者：中部博
       Hiroshi Nakabe
譯者：章蓓蕾
出版社：時報文化
出版日期：1999年06月04日
定價：250 元
售價：175 元(約7折)
開本：25開／平裝／248頁
ISBN：957132910x

【譯序｜書摘 1｜書摘 2｜書摘 3｜書摘 4｜書摘 5｜書摘 6｜後記｜書評】

▼  書摘 2

治療開始

崎山幸雄瀏覽著報上醒目的標題：「日本首次」、「北大基因治療獲得批准」，他覺得有點像是在說別人的事情。北大的基因治療開創日本有史以來第一個基因治療的先例，他深感責任沈重，但對於「日本首次」這幾個字，他倒不覺得有什麼特別重大的意義。

報紙上也有崎山在記者會上的照片，他注視那位置顯著的照片，覺得裡面的人物好像也不是自己。報上寫的明明是他昨天才經歷過的事情，可是現在看來卻彷彿像是說外國發生的新聞。

「我做的是一件特別的事情嗎﹖」崎山心想。

他只不過是碰到一名天生患有罕見疾病的孩子，於是想盡辦法幫這孩子治病。崎山回顧整件事情的經過，實在想不出有什麼特別之處。

要說有什麼特別，在這 15 個月裡的確經歷非凡，免疫小組的基因治療計畫先是接受北大醫學部和北大醫院的審查，然後又送到厚生省和文部省審查。為了這些行政作業，崎山見到很多以前從來沒機會認識的著名權威醫師、學者、政府官員，還有媒體記者。從某種角度來看，也許他的交往範圍擴大了吧。不過，崎山心中始終牽掛基因治療不知何時才能通過審查，根本無心想別的。

譬如審查委員要求在基因治療之前要先取得患者家屬「完全理解下的同意」，崎山不覺得這和過去比起來有何不同。他一向都會先對患者和患者父母詳細說明，然後在取得他們的同意之後，才會開始進行治療。這次基因治療比較不同的，只是把醫師的口頭說明寫成文字，同時還要求患者的父母在同意書上簽字而已。崎山在這次的基因治療之前，曾為了取得男孩父母「完全理解下的同意」而做過多次說明，此外，他並沒有特意去和男孩的父母談過其他的事情。

仔細回想起來，基因治療必須先接受政府單位的審查，還需獲得社會輿論的認可，這些都是耗時費力的作業。基因治療計畫通過審查得到社會認可之後，難道就變得比較特別了嗎﹖在崎山看來，他們的基因治療計畫還是和開始的時候一樣，絲毫不曾有過任何改變。

如果要說現在和 15 個月前有什麼不同，唯一的不同大概就是男孩已經滿 4 歲了吧。男孩最初到北大醫院來求治已經是三年多以前的事情了。「這孩子能活到今天可真是不簡單。」崎山想。

崎山一邊沈思，一邊讀著報紙，轉眼間就到了該上班的時間。崎山和往常一樣先向母親道別，然後比妻子早一步走出家門。他有兩個兒子，兩人分別在東京和仙台上大學，他們對父親的醫師職業都沒什麼興趣，兩人都選讀工學院。

崎山像往常一樣順著積雪的道路走到地鐵車站。搭上地鐵坐到「北十二條」站下車，再從這裡走到北大醫學部約只有五百公尺。一路上可以看到很多北大醫學院的教職員正趕路上班，崎山也跟著大家往醫學部走去。

崎山一向都是從醫院舊建築物的大門走進辦公大樓，他得先穿過有如迷宮似的走廊，才能走進醫學部大樓。通常，他都是爬樓梯到二樓的兒科。走進醫師休息室之前，崎山先把大衣掛在走廊的壁櫥，然後換上白衣走進狹窄的副教授研究室，立刻打開放在桌上的筆記型電腦，他先檢查一下當天的日程活動，然後閱讀電子郵件。他的一天就是這樣開始的。

基因治療計畫通過審查後，北大基因治療臨床研究仍然以兒科的免疫小組為重心。基因治療計畫案通過之後，根據文部省和厚生省的指示，免疫小組增加了兩名來自第一病理學研究室的基因專門人員。但基本上，基因治療的工作仍然由原來的免疫小組成員負責。不過，原本一直負責照顧男孩的年輕醫師當中，有些人出國進修，有些人調職到別的醫院，因此小組成員稍微有所改變。

治療團隊

基因治療計畫在 1995 年 2 月正式付諸實行，這時除了崎山之外，還有 4 名成員：有賀正、岡野素彥、川村信明、大津真。他們在名義上都算是基因治療臨床研究的共同研究者。

有賀正是基因治療臨床研究室的負責人。這個研究室的主要任務就是藉由媒介體把基因導入患者的淋巴球細胞。有賀正出生於札幌市，今年 42 歲，他的父親和兩位哥哥都是醫師。

有賀從北大醫學部畢業之後選擇專攻兒科，因為他認為兒科「涉及範圍極廣」，這一點讓他感到兒科極具魅力。有賀畢業之後，被分發到札幌市內的天使醫院兒科任職，就在他打算進一步研究免疫學的時候，剛好這時崎山從美國進修回來，所以才和有賀成為同事。

「崎山先生的為人讓我深受感動。」有賀說：「那時，天使醫院有個患氣喘的孩子去世了。一般來說，氣喘的患者都需要接受長期治療。那個孩子也是醫院的常客，至少住院住過幾十次。我記得崎山先生出國進修前就一直在給那個孩子治療，所以才對他特別關心吧。後來，那個孩子去世了。大家在醫師休息室談起這件事，就有人說：『這也是沒法子的事。』當時，只有崎山先生一個人大聲反駁：『不，我不認為是沒法子的事。』我忍不住問他：『那你為什麼沒能救活那孩子呢﹖』他說：『你這樣激動，這可不太好喔。』總之，不管是好是壞，當時我看到崎山先生那樣，心裡不禁感嘆原來還有對患者這麼熱心的醫生啊。那次經驗讓我看到崎山先生重視患者的一面。」

有賀和崎山在同一醫院上班的時間，其實只有一個星期，可是在那個星期裡，他們幾乎每天晚上都在一起喝酒聊天。有賀後來受到崎山慫恿，回到北大醫學部任職，成為免疫小組的一員。有賀在北大免疫研究所學過有關基因的基本知識，也曾到哈佛大學醫學部進修。在哈佛的兩年當中，有賀全心致力研究基因欠缺引起的神經浮腫疾病，成為從基因層面研究免疫學的專家。

有賀目前是北大基因治療研究室負責人，是免疫小組的幾位醫師中最有學者氣息的。有賀平日大多身著牛仔褲，頭上戴一頂法式便帽。「崎山先生講話一向都是直來直往的，有時候也會發脾氣喔。」有賀說到這裡笑起來，他那不拘小節的性格也在這時表露無遺。

免疫小組的另一成員岡野素彥，今年 40 歲，是感染免疫學的專家。從外表看來，岡野擁有沈著穩重的學者之風，而其得理不饒人的辯才也受到大家的推崇。從男孩住院起，他就一直負責病房的臨床診察與治療工作。

染患 ADA 欠缺症的男孩仰賴酵素補充療法才能始終未受傳染病侵襲，這一切都得歸功於岡野的精湛醫術。由於他專攻傳染免疫學，才懂得靈活運用抗傳染病藥品和營養劑等，幫助男孩躲過傳染病的侵襲。

岡野也是從北大畢業之後選擇兒科醫師這一行。他專攻兒科的理由是，「這個職業有機會看清所有和人類生命有關的事物」。岡野畢業後先在北海道的醫院接受兒科醫師的基本訓練，然後回到北大癌症研究機構的病毒部門從事基礎研究，前後總共 4 年。之後，岡野前往美國內布拉斯加大學研究病毒學，前後也是 4 年。北大對男孩進行酵素補充療法的時候，岡野在內布拉斯加大學的老師和同學都積極給予北大協助，正是因為岡野在那裡很得人緣的關係。

男孩的母親曾經表示：「岡野先生總是很慎重地替患者診斷。」

岡野對基因治療的看法是：「『基因治療』這個字眼本身就有問題。」他認為：「『基因治療』是從英文的gene therapy直接翻譯過來的。以我個人的看法，這個名詞譯成日文（譯注：gene therapy的日文為『遺傳子治療』），原本就很勉強，因此容易招致誤解。不論是媒體或是大眾，只要聽到『基因治療』，就會聯想成『以操作基因的方式進行治療』。以為這是一種很不得了的治療方法。然而，就像這次我們要進行的基因治療，我認為不如把它叫做『利用媒介體補充體內基因不足的療法』。這種治療方法就算能看到效果，也無法把疾病本身根除。換句話說，這種治療法只能改善病狀。我每次看到報紙等媒體報導有關基因治療的新聞，心裡就期待大家不要產生誤解才好。」

岡野為人寬厚溫和，但他對自我要求極為嚴格，對研究工作則滿懷熱情。

另一位免疫小組的成員是今年 41 歲的川村信明，它負責的是基因治療臨床研究室和病房的實際治療工作，同時還負責掌控整個基因治療的流程。

川村選擇兒科醫師為職業的理由是：「因為我小時候十分喜愛自然科學，特別是對生物很有興趣，所以長大之後就進了醫學部。」大學畢業後，他被分發到鄉下的醫院服務。這段時期當中，川村碰到免疫不全症的患者，也了解到醫師對免疫不全症無計可施的無奈。於是，他決定重回北大研究免疫學，接著又到大阪大學醫學部細胞工程中心進修 2 年，這時他研究的是 B 細胞（在淋巴球內負責製造抗體）的分化。後來，又前往美國華盛頓大學醫學部研究了 4 年。

川村對基因治療的看法是：「基因治療是利用媒介體將基因導入細胞的一種治療法。從技術上來看，基因治療最重要的部分應該是如何使細胞（譯注：指植入基因後的細胞）在培養過程中不受污染，以及如何將培養後的細胞不受污染地放回患者體內。這段過程其實並不需要什麼特別的技術，我這麼說絕無輕視基因治療的意思。這段過程所需的技術，是任何一間實驗室裡隨時都在使用的技術，重點是必須慎重確實地執行每個步驟。當然啦，因為每個步驟都會影響到治療的結果，所以我們總是如履薄冰。要我說有多緊張嗎﹖就像我剛從大學畢業的時候，光叫我給患者使用一種新藥都會讓我緊張半天，我現在的緊張就和那時一樣。」

川村為人溫文儒雅，做事講求實際，並且善於籌劃細節。「細心卻不吹毛求疵」是同事對他的評語。臨床研究所籌備之初，川村曾經提供許多意見，甚至連一枝鉛筆都規劃進計畫裡。免疫小組的同事對他的印象是：整天笑口常開，愛用雙關語表現他的幽默。同是免疫小組成員的有賀則表示：「川村先生是免疫小組的王牌。」