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基因治療(BE0058)
Inochi No Idenshi

類別： 醫療保健
叢書系列：NEXT
作者：中部博
       Hiroshi Nakabe
譯者：章蓓蕾
出版社：時報文化
出版日期：1999年06月04日
定價：250 元
售價：175 元(約7折)
開本：25開／平裝／248頁
ISBN：957132910x

【譯序｜書摘 1｜書摘 2｜書摘 3｜書摘 4｜書摘 5｜書摘 6｜後記｜書評】

▼  書摘 3

免疫小組中最年輕的一位成員是大津真，今年 30 歲。大津高中一年級那年，他的母親奇蹟式地戰勝癌症，促使大津決定將來要從事與醫學有關的職業。在那之前，他身為札幌市數一數二的手球隊選手，整天只熱中於練習和比賽。後來因為母親病癒，他才決心參加升學考試，而且一考就考上了北大醫學部。大津原本就很喜歡孩子，他聽說北大兒科的研究風氣很盛，所以他從一開始就立志當兒科醫師。據說，大津從北大畢業後，「被分發到一所醫院，那裡的醫務部長非常厲害，一年只准休假 48 小時。」後來，大津又到其他幾家醫院服務過一陣子，最後終於回到北大醫學部。事實上，大津服務過的幾家醫院當中，其中之一就是最早發現男孩罹患 ADA 欠缺症的醫院，也就是男孩當時的主治醫師 B 醫師工作的醫院。大津當時曾經參與男孩診察及初步治療作業。

大津表示：「我雖然沒有直接負責這孩子的治療，可是他的病情一直讓我很掛念。」

大津後來曾到東京癌症研究科學療法中心進修，並專門研究癌症的免疫療法，學會有關細胞工程的技術，學成後重回北大的基礎醫學研究室繼續研究如何掌控基因。1994 年，大津加入免疫小組，成為基因治療計畫的共同研究者。

「在這個計畫裡，我專門負責流動作業。譬如說，有事需要打聽一下啦，或是有事需要有人去跑腿的時候，就輪到我上場了。對啊，就是打雜啦。」大津笑著說：「我雖然一直在研究基因，但當初我以為自己研究的範圍和基因治療好像還離得很遠。現在我能有機會成為基因治療小組的一員，可能是因為這些年來基因治療進展迅速的緣故。我和醫學界以外的朋友聊天談到基因治療時，大家常會問這樣的問題：是不是接受基因治療就可以改變性格﹖可以用基因治療來改變我們的臉孔嗎﹖當然他們聽了我的解說之後，都對基因治療有更正確的了解，不過，大家好像還是對『基因治療』這個名詞感到恐懼。」

大津對自己操作細胞和媒介體的技術深具信心。因為這些技術都是他才從癌症研究科學療法中心和北大醫學部學來的。操作細胞的工作會給人帶來緊張，可是大津並不以為苦，他說：「要持續保持緊張狀態，是很耗費體力的，但對這一點我卻很有信心。」

大津目前還是醫學部的研究生。他是靠平日在其他醫院上班的所得，來支付自己在北大醫學部的學費。他目前正在申請前往 NIH 進修，因為他想去美國學習基因導入骨髓幹細胞的技術。免疫小組最初提出的基因治療計畫當中，曾想同時嘗試將基因導入男孩的骨髓幹細胞。大津認為如果能讓他們同時進行這種基因治療法，男孩的狀態應該會變得更好。

正式上路

北大醫院按部就班地進行基因治療的準備工作。他們按照厚生省「基因治療臨床研究中央評價會議」的要求，重新修正「完全理解下的同意」說明書與同意書的文件格式，並且再度提交給中央評議會委員長。

1995 年 2 月 10 日，北大醫院的基因治療臨床研究室正式成立了。小組人員採下男孩身上的淋巴球細胞之後，將在這間研究室進行導入基因、培養細胞等作業。但若淋巴球在這段過程遭到污染，就無法再放回患者體內，因此北大醫院特別裝設安全密閉室和高壓殺菌裝置。那間大小約 36 平方公尺的安全密閉室，總共花費建築費 250 萬日幣，設備費 1750 萬日幣。

裝置這些設備的費用是從文部省給北大的特別預算提撥出來的。北大院長始終積極推動新建臨床研究室，他曾對此事有所說明：

「按照兒科原來的計畫，他們是打算在兒科研究室進行導入基因和培養細胞的作業。從功能上來看，兒科研究室倒是沒有任何問題，因為他們平時也是在那裡從事操作基因或細胞的實驗。只不過那間實驗室本身已很老舊，牆壁、桌椅全都很老很舊了，而且有好多機械器材早就應該淘汰，房間的角落還堆滿了廢紙箱，看起來實在很不像樣。院內也有人反應，要是政府的工作會議委員來視察，到時候他們恐怕會說兒科實驗室的機能設備還過得去，可惜就是看起來太老舊。還有，如果有媒體來採訪，那地方被電視攝影機拍出來也不好看。萬一有國會議員和政府官員來參觀，看到我們在這種地方進行基因治療，大概會大吃一驚吧。按照我的想法，我覺得在那樣老舊的實驗室進行基因治療也沒什麼不好，因為這就是國立大學醫學部的真實情況，剛好趁這個機會讓大家看看。可是院內贊成新建實驗室的意見佔多數，所以我們才建了這間實驗室。」

2 月 13 日，厚生省和文部省正式發出批准基因治療計畫的文件，文件是以兩省大臣署名的「意見書」形式發出，書中內容為：「北大醫院得按照計畫書所寫方式實施基因治療臨床研究」。

北大醫院收到這份正式批准的公文之後，又在 2 月 15 日，最後一次向男孩的父母徵得「完全理解下的同意」。崎山首先按照說明書逐項向男孩雙親詳細解說，之後男孩的父母和四名見證人都在同意書上簽字。基因治療的事前手續這時總算圓滿完成。

接下來，北大醫院便著手進行進口媒介體的作業。按照預定計畫，只要媒介體一送到北大醫院，免疫小組立即就能展開基因治療。大約與此同時，厚生省中央藥事審議會也決定設置「基因治療用醫藥品調查會」，日本的媒介體審查制度也從這時步入軌道。

2 月 16 日，男孩的母親將寫在信紙上的兩頁「感想」交給媒體發表：

「雖說基因治療並非絕對不會致癌，但像現在這樣持續接受酵素療法，也有染患癌症的可能。而且比較起來，基因治療致癌的可能性比酵素治療要低得多，我想我們沒有別的選擇，只好放膽一試。」母親在「感想」中承認基因治療會帶來風險，但另一方面她也表明甘願冒險的心情：「基因治療計畫從送審到批准的時間，遠遠超出我們的預期，我們也曾經為了審查費時而擔心過。但現在終於要開始進行基因治療了，我真的感到非常高興。」

母親後來回憶當時的情形說：

「不論我提出任何問題，崎山先生都會耐心回答。因此我一直以為，凡是和基因治療有關的情報，不論好壞崎山先生都已經解說得非常清楚了。不但如此，他還交給我們很多醫學文獻與雜誌報導。關於這些資料，我自認只要是常人能夠理解的部分，我全都看懂了。而且，除了北大醫師的意見之外，我們也和住家附近的醫師談過。基因治療是我們經過漫長考慮之後才做出的決定。當時我們理解到，唯一可以嘗試的辦法只剩下基因治療了，就只好去試試看。我和我先生並沒有認真討論過這些問題，所以從某種角度來看，『完全理解下的同意』可能是必要的手續，不過我覺得這只是一種形式上的手續。當然啦，我對基因治療怎麼會不擔心呢﹖可是擔心又有什麼用﹖只好盡量往好的方面去想。我一直告訴自己，到現在為止碰到那麼多問題都解決了，今後當然也不會有問題，基因治療一定能收到成效的。」

3 月中，《共同通訊社》採訪了世界第一位接受基因治療的 ADA 欠缺症女童阿香緹．西爾巴，《共同社》以問答方式將西爾巴的訊息從美國發到日本。

阿香緹說：「等日本的男孩恢復得和我一樣時，他就可以去上學，還可以到外面去玩耍，更可以交到很多朋友。」「我將來要到日本去看那個男孩，所以我要去學日本話。」雖然只有短短幾句話，但男孩的父母看了，肯定會感到非常溫馨。《共同社》同時也訪問阿香緹的父母，他們回顧了女兒接受基因治療的經過：「阿香緹從出生起就是整天流著鼻涕，一副病歪歪的樣子。她小時候衰弱得連三公尺路都走不動。但自從接受基因治療三個月後，先是不再流鼻涕了，接著能開始到處亂跑亂玩；後來，她竟然還要求去游泳。阿香緹接受基因治療半年之後，醫師證實她確實獲得療效。當初我們決定接受基因治療，是因為那時我們以為除了基因治療，再也沒有其他辦法可以救治阿香緹了。當時我們也瞭解基因治療是一種實驗性質的治療法，但我們從來不曾感到恐懼。」報導中同時指出，時年 9 歲的阿香緹的身高目前是全班第二，她的算術成績最好，將來立志要當醫師。

望穿秋水

3 月底，基因治療計畫的功臣大浦即將從北大醫院院長職位退休。他離開北大前接受了《北海道新聞》採訪，他說：「我擔任北大醫院院長這些年，印象最深的事情當然就是推動全國第一個基因治療計畫申請成功啦。唯一遺憾的是不能在任內親眼看到治療計畫完成，不過我相信這次基因治療一定會成功的。」

此時，北大醫院也正為基因治療進行各項準備工作。可是誰都沒有料到，免疫小組這時卻碰到一個大問題。他們向美國訂購了媒介體，可是左等右等，媒介體始終不見蹤影。

「媒介體一直都沒送來。」崎山說：「發生這麼嚴重的問題，主要是因為我對整個事情的認識與準備都不夠充分，我以為只要厚生省和文部省批准基因治療計畫後，隨時都能從美國進口媒介體，但事實並非如此。」

崎山在日本政府批准基因治療計畫之後，立刻把好消息告訴了 NIH 的布雷茲，而布雷茲也馬上把消息轉達給製造媒介體的 GTI 公司。崎山在這年 3 月到美國出席學術會議時，還和布雷茲見過面，布雷茲也告訴崎山說他正和 GTI 交涉提供媒介體的事情。然而，在那之後，一兩個星期過去了，GTI 那裡卻一點消息也沒有。

崎山逐漸覺得事有蹊蹺，他開始主動和有關單位連絡，持續一個月和布雷茲密集聯絡。這一個月當中，崎山幾乎每天早上 5 點都會打電話到 NIH 找布雷茲，因為此時正是華盛頓的下午 4 點。布雷茲每天工作非常忙碌，崎山幾乎每次都要等上一段時間才能和布雷茲通話。

這種情況讓崎山覺得很難再忍耐下去。他最擔心的是男孩的健康狀態，因為這時流行性感冒仍然正在流行。

接著，一些媒體記者也展開了採訪活動。因為當初北大醫院曾經宣佈媒介體在 4 月一送到日本，他們立刻就會開始實施基因治療。然而現在 4 月已經到了，北大醫院卻遲遲沒有發表媒介體送到的消息，這也難怪記者會感到疑惑而紛紛進行採訪。

4 月 5 日，北大醫院再召開記者會。崎山在會中透露：「GTI 目前已經把媒介體準備好了，不過據他們表示，從美國出口媒介體必須先經過 FDA 批准。北大醫院目前正準備向 FDA 提出申請，預計從申請到批准約須兩三個星期的時間，所以我們估計媒介體最快也要到 4 月下旬才會送到日本。」

這次記者會之前，NIH 和 GTI 曾先後通知北大，他們需要日本政府的進口許可證明書才能出口媒介體。崎山立刻前往厚生省，要求他們發出英文的基因治療計畫許可證明書，因為 GTI 表示，如果北大能設法寄去基因計畫許可證明，他們也許就能馬上獲准送出媒介體。

4 月 13 日，北大醫院再度舉行記者會，新任院長阿部弘在會中宣佈：「媒介體預計在 4 月底送到，基因治療則可望於黃金週結束之後開始實施。」對媒體記者來說，北大醫院既然在兩次記者會上都表示「媒介體預定在 4 月底送到」，那麼基因治療將於黃金週結束後開始進行，這件事幾乎是百分之百不會錯了。