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基因治療(BE0058)
Inochi No Idenshi

類別： 醫療保健
叢書系列：NEXT
作者：中部博
       Hiroshi Nakabe
譯者：章蓓蕾
出版社：時報文化
出版日期：1999年06月04日
定價：250 元
售價：175 元(約7折)
開本：25開／平裝／248頁
ISBN：957132910x

【譯序｜書摘 1｜書摘 2｜書摘 3｜書摘 4｜書摘 5｜書摘 6｜後記｜書評】

▼  書摘 6

記者會

1997 年 4 月，男孩進小學了。

開學那天，男孩的母親去參加開學典禮，她看到自己的孩子走進小學的模樣，忍不住兩眼充滿淚水，好幾次都差點奪眶而出。母親覺得這一切像是做夢似的令人難以相信。

當初他們決定接受基因治療，就是因為希望能親眼看到孩子上小學。

男孩在小學第一學期，除了到北大醫院做例行檢查之外，從沒請過一天假，顯然母親把他照顧得很好。男孩的皮膚總是曬得黑黑的，而且總是看來很有精神。

上小學之後，男孩學會了騎自行車。每天放學回家，他便會騎上車子去找朋友玩。

以母親的眼光來看，她覺得孩子上小學之後，原本愛撒嬌的脾氣似乎有點改進。男孩由於從出生以來，從來沒離開母親身邊半步，所以難免被養得有些嬌生慣養。母親心中始終擔心這段經驗對孩子的心理成長會有不良影響。

崎山曾對男孩的母親說過，只要男孩將來和健康的女性結婚，他的孩子就不會遺傳 ADA 欠缺症。對於這一點，母親現在還很難想像自己的孩子結婚的情景，那應該是很久以後的事情。她現在只期待孩子能夠一直維持這種健康狀態。

第一學期結束後的暑假，男孩全家一起去露營。父親工作非常繁忙，所以那次露營只在野外住了一夜。男孩在河邊的原野上玩得非常開心，回家以後一直吵著還要再去露營。

男孩上小學之後，日本的基因治療現狀並無特別的進展，有幾所大學附屬醫院提出了治療計畫的申請（譬如：熊本大學附屬醫院的愛滋病基因治療計畫、岡山大學附屬醫院的肺癌基因治療計畫、東京大學醫科研究所附屬醫院的腎臟癌臨床研究等），但日本的厚生、文部兩省並未批准這些治療計畫。因為當時全世界的基因治療病例已超過一千件以上，其中大部分都是有關癌症或愛滋病的基因治療計畫，可是真正證明治療有效的病例卻一個也沒有。1980 年代開始流行的基因治療熱潮，這時可說暫時進入冷卻期。從另一方面來看，也因為治療愛滋病和癌症的方法日新月異，所以基因治療也就逐漸失去其必要性。

按照目前現狀來看，全世界因接受基因治療而重享正常生活的患者只有兩人。一位是在 NIH 接受世界首次基因治療的阿香緹．西爾巴，另一位就是北大醫院的男孩。兩人所患的 ADA 欠缺症並未治癒，基因治療只不過讓兩人重新享受正常生活而已。除了這兩人之外，還有一些 ADA 欠缺症的患者在美國和義大利接受基因治療，但到目前為止，這些患者的治療資料並未公開。

1997 年 8 月 6 日，北大醫院召開基因治療臨床審查委員會，會中批准基因治療暫停的申請。委員會結束後，北大醫院舉行例行記者會。設在醫院舊建築物內的記者會場聚集了二十多名記者，還有六台電視攝影機。

下午 3 點，北大醫院院長、審查委員長、崎山幸雄、有賀正等四人走進了會場。北大醫院院長首先表示：「經過大家長久以來的努力，基因治療總算告一段落了。」接著，由審查委員會委員長報告審議內容：「大家在今天的審議中一致認為，所有的檢驗結果都顯示患者身體健康狀況良好；大家同時也同意，第十一次基因治療迄至今已經過了四個月以上，療效仍然持續存在。審議委員會因此認定基因治療所具備的安全性與有效性。另一方面，基因治療小組決定從現在起暫停治療，以便觀察患者今後是否會出現任何變化，審議會已經批准小組的這項決定。此外，今後如有必要再重新展開基因治療時，審議會也同意小組變更部分的治療方法。」

北大醫院在這次記者會上正式宣佈即將暫時停止基因治療。這裡有一點值得注意的是，記者會上並沒有人使用「成功」這個字眼。基因治療計畫申請書所列的目標已經達到了，應該算是某種「成功」，但北大醫院在記者會上只用「有效」及「得到效果」等字眼。另一方面，報紙和電視在報導基因治療暫停的新聞時也沒用到「成功」這個字眼。顯然媒體記者由於長期採訪基因治療等相關新聞，都已充分理解北大醫院從事基因治療的真正意義。

會中輪到記者發問時，大家都不約而同地向崎山問道：「您現在有何感想？」

崎山回答說：「最初我們對基因治療並不是很有自信，只好一邊摸索一邊進行。我想基因治療能有今天這個成績，該歸功於患者父母的努力、小組成員的同心協力，以及厚生省、文部省等整個社會給予的支持與關懷。還有一點不可否認的是，患者的運氣真的很好。」

這是崎山第一次強調患者的「運氣很好」。在此之前，他從來沒在記者會上提過運氣好壞的問題。男孩從一開始運氣就很不錯：先是B醫師及時做出判斷，然後是A醫師給予適當的初期治療，之後男孩又順利轉院到北大醫院。接下來，男孩便成為全日本基因治療計畫的重心。不過崎山認為更重要的是，男孩所患的 ADA 欠缺症並非很棘手的類型，這才是他運氣最好的部分。

記者會上陸續有人發問，崎山在答覆中也對患者的狀況及今後可能的發展做了說明。

男孩血液的淋巴球數值持續保持每微升 1000 個左右，酵素活性數值最高曾高達 20 單位，較低的時候也能維持在 10 單位以上。這次記者會之前，醫師已經停止給男孩注射免疫球蛋白。按照當初基因治療計畫所擬定的過程，從現在起只是即將展開「觀察」，整個基因治療計畫並未終止。今後，男孩每個月還是會到北大醫院接受定期檢查，而且也會在住家附近的醫院繼續接受酵素補充療法。

關於北大醫院的基因治療計畫的影響力，崎山回答：「繼 NIH 首次對 ADA 患者進行基因治療之後，現在北大醫院的基因治療也得到頗具意義的數據資料，這些資料顯示基因治療的效果指日可待。除此之外，日本過去所沒有的『完全理解下的同意』具體文件，也在這次基因治療過程中開創先例。」

記者提出的最後一個問題是：「在這兩年的治療期間，您印象最深刻的事情是什麼？」崎山回答說：「我感到變化最大的，是男孩開始上幼稚園的時候。他講話時使用的字彙突然增加很多，整個人看起來更像個孩子了。在那之前，男孩從一歲到五歲半之間，從來都沒跟小朋友玩過，當時我最感到驚訝的是，兒童和兒童一起遊戲竟能讓他們成長得如此迅速。」接著，崎山又用他一貫的快節奏語氣說：「做為一名醫師，再也沒有比看到患者進步更今人心滿意足的事情。」

現身說法

崎山說完，北大醫院舉行的記者會正式結束。接著是另一場記者會，工作人員指示記者把攝影機、燈光和麥克風全部收起來，並分別查驗在場記者的身分證明，同時宣佈這場記者會嚴禁攝影與錄音。

待一切準備就緒，男孩的母親走進了會場。這是基因治療計畫實施以來，男孩的母親第一次出席記者會。

這位 33 歲的女性看起來就像隨處可見的平凡母親。跟男孩出生的時候比起來，母親的體重似乎增加了不少，她對自己的體重解釋說：「朋友們都說，妳在這麼辛勞的狀況下還能增加體重，妳真是太厲害了。」其實，事實可能剛好相反吧。母親在男孩接受治療的這段時間裡，每天隨時都可能面臨生離死別，這種日子給她帶來的精神壓力是一般人很難想像的吧。

這次記者會前，記者們曾向男孩的母親提出書面問題，這時記者協會會長首先起立，將書面問題重新口頭複述一遍。

「治療到此告一段落，現在大家總算可以放下心裡的大石頭了。我先生也是相同的想法。」剛開始母親很小聲地回答問題，但語氣十分堅定。

看來讓她獨自對付十幾名記者，實在不是一件簡單的事情。

「在接受治療這段時間裡，我覺得最難熬的是第 6 次治療的時候。那次治療不太順利，我們都覺得很擔心。還有，第 7 次治療後，醫師曾經暫時不准孩子外出（譯注：因男孩在治療後曾經感染支氣管炎），那時孩子看來真是可憐。」

母親說明了當初決定接受基因治療時的感想，還介紹男孩目前的日常生活。接著，她將過去發表過的幾次「感想」內容稍微解說了一番。

據男孩的母親表示，她並未向孩子解釋基因治療，她說：

「我們只會告訴他，今天要打針喔，今天要做什麼喔，但我從來不曾跟他說明過基因治療。接受基因治療之前，我只跟他說你身上的燃料不夠了，我們要給你加點燃料。

至於今後該怎麼處理這個問題，我打算和我先生商量之後再做決定。等到孩子對基因治療稍微有點了解的時候，我想我會詳細解釋給他聽的。

不過，每次看到電視上播出有關基因治療的新聞，他好像也有點知道那是在說他自己的事情，但我猜他並不是百分之百了解。有時他也會來問我，電視裡播的是我的新聞嗎？目前我並沒告訴他真話。我只跟他說，不是啊，電視裡的那個小孩只是跟你長得很像罷了。

朋友當中有人聽說我們在北大醫院接受治療時，也會問我們是否在接受基因治療。目前，我並未告訴任何朋友這件事。真沒想到大家對這件事都這麼有興趣，還好我們還沒遇到任何對基因治療採取負面態度的人。

醫師曾對我說明，基因治療將暫時停止，但酵素補充療法還是會繼續下去。不過目前這種狀態能維持到什麼時候，醫師則表示這個問題很難回答，只有這一點讓我覺得非常擔心。」

另有記者問道：「您對更進步的基因治療有何看法？」

母親回答說：「如果這種治療法有可能實現的話，我想我的孩子大概是最有可能接受這種治療法的第一人吧。」

記者和男孩的母親都沒有具體說出「更進步」的治療法是什麼，但大家心裡都明白，這是指將正常基因導入骨髓幹細胞的基因治療。

崎山曾經告訴過男孩的母親，大約再過五年之後，這種將基因導入骨髓幹細胞的基因治療應該就可以實現。這種治療法可望得到和骨髓移植相同的效果，屆時 ADA 欠缺症就有完全治癒的希望。

男孩母親的回答表現出她對這種「更進步」療法的期待。如果可能，她希望自己的孩子能夠接受這種更新的基因治療。因為這種治療法如果獲得成功，男孩今後將能過更自由而不受限制的生活。

母親正在記者會上回答問題的時候，崎山回到自己的副教授辦公室，他開始動手收拾桌上的文件。基因治療雖然結束了，他還是和往常一樣為許多瑣事忙碌著。

崎山很高興自己從現在起可以暫時休息一陣子。這兩年當中，他為了基因治療幾乎都沒有休息過，他打算今年暑假好好休個長假，再來考慮以後的計畫。他想，基因治療計畫當初是由他推動起來的，現在該是暫時告一段落的時候了。一想到這兒，崎山覺得自己必須好好想一下將來的計畫。崎山對未來有很多計畫：他有時想，等將來從北大退休，他乾脆離開醫師這一行算了。不過要是有可能的話，他希望自己將來能做些和 ADA 欠缺症有關的事情。

他有時也會希望，乾脆立刻離開北大，找個新環境，一邊呼吸新鮮空氣，一邊按照自己的想法當個兒科醫師也不錯。每次考慮到將來，崎山腦中就會浮現出許多計畫，最後總是沒法得出結論，但他非常享受這種幻想未來的過程。

崎山把辦公室的一些瑣事處理完畢，站起身來，穿上了白衣。因為他突然想起了兒科病房的患者。兒科房裡共有 45 張病床，現在仍然有許多被病魔所苦的孩子住在醫院裡。每次碰到自己難以理解的病例，崎山就會再三對患者進行診察，直到自己完全確認為止。這位資深的兒科醫師一向都是這樣診察病人的。

崎山拿起了愛用的聽診器塞進胸前的口袋，便朝著兒科病房的方向走去。