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基因治療(BE0058)
Inochi No Idenshi

類別： 醫療保健
叢書系列：NEXT
作者：中部博
       Hiroshi Nakabe
譯者：章蓓蕾
出版社：時報文化
出版日期：1999年06月04日
定價：250 元
售價：175 元(約7折)
開本：25開／平裝／248頁
ISBN：957132910x

【譯序｜書摘 1｜書摘 2｜書摘 3｜書摘 4｜書摘 5｜書摘 6｜後記｜書評】

▼  書摘 5

免疫學發展的爭議

這天晚上的電視新聞不斷重複播出「北大醫院開始進行基因治療」，第二天的日報也都在頭版刊登了這則新聞。

當時媒體反應了許多意見，大多數意見都對基因治療的未來寄以期望，並且祝福這次基因治療獲得成功。一位對基因治療現狀採取批評態度的新聞從業人員則表示：「目前基因治療的效果和安全性還不算很有保障，充其量不過是在人體實驗的階段。日本的基因治療應該建立在反覆的基礎研究實績之上。但目前在日本實施基因治療，似乎時機還嫌過早。就拿政府公佈的指導方針來說，其中連對胎兒時期的基因治療規範都沒包括在內，顯然政府考慮得還不夠周全。而這次基因治療由北大開創先例，今後日本的基因治療很可能會因此朝向臨床範圍的方向發展，未來實在令人堪憂。」這番見解的確非常正確。

根據報導，當時全世界共有六百多個基因治療實例，其中絕大多數都是針對癌症或愛滋病的基因治療，真正獲得證明有效的只有 NIH 對 2 名 ADA 欠缺症患者進行的基因治療。

報導中指出，這次北大醫院花在基因治療上的全部費用，除了媒介體由美國方面免費提供外，其他費用總共約值日幣 700 萬元。由於男孩是以參加臨床研究的「實驗患者」身分接受治療，所以不需要負擔任何醫藥費。而北大在取得文部省的認可後，這次治療的全部經費將從北大的一般經費預算當中支付。另外又有報導指出，NIH 進行的基因治療總經費已高達日幣 2 億 2 千萬元。

世界上第一位接受基因治療的 ADA 欠缺症患者阿香緹的父親接受訪問時表示：「我相信日本的基因治療一定會成功。我們當初因為是全世界第一次，心裡實在非常不安。但卻從來沒有感到恐懼過。基因治療的方法看起來其實很簡單，而且應該也沒什麼痛苦。我女兒現在已經完全康復，整天都在外面玩耍。目前她每週還接受一次酵素補充療法，但馬上就不再需要這種治療了。如果可能，我們都很希望能到日本去探望那位男孩和他的父母。我代表我女兒還有全家，衷心祝福這次治療成功。」

北大醫院開始實施基因治療這天，報紙、電視都不斷報導相關新聞，日本基因治療的新紀元可說是從這一天正式展開序幕。進行基因治療的 7 天當中，北大醫院每天都召開記者會報告治療內容與結果。

第二天，為了促進淋巴球的培養，免疫小組更新了半數的培養液。男孩在前一天曾經出現輕微貧血症狀，這一天則已完全恢復。他的食慾很好，曾在病房的遊戲室內玩耍。

第三天，免疫小組再度更換半數的培養液，培養淋巴球的作業進行順利。

第四天是 8 月 4 日，小組人員準備將解凍後的媒介體加入淋巴球內，並準備開始導入基因的作業。為了加強媒介體的活性，小組人員決定先將媒介體放在離心器裡運轉一小時。男孩這天顯得很有精神，同時還接受了酵素補充療法。崎山接受訪問時表示：「一切順利，看來我們已經平安度過最關鍵的時刻。」

第五天，免疫小組繼續重複前一天的作業。按照當初計畫，媒介體加入淋巴球之後，將放置 24 小時並進行培養，但由於這次的媒介體活性較弱，小組人員決定使用離心器促進培養。接下來的第六天和第七天，導入基因的作業都已經完成，這兩天的時間都將用來培養淋巴球。

男孩的健康狀況仍然不錯，8 月 7 日這天，兒科病房舉辦了「七夕會」。（譯注：舊曆 7 月 7 日，按照日本風俗，大家將心願寫在紙條上，並把紙條掛在樹枝上，祈求心願能夠實現。）北大醫院並公開了男孩所寫的兩張短簽。男孩的筆跡和他母親發表感想時的字跡相似。他用平假名在短簽上寫著：「我希望能趕快回家」、「我想到動物園去玩」。

重建基因的孩子

8 月 8 日，這一天免疫小組要把已經導入基因的淋巴球送回男孩體內。

一名和崎山相識的記者在這天的記者會上問他：「你是特別選在今天進行這項作業嗎？」崎山起初還不明白記者問這話的意義。經過說明之後才知道，27 年前札幌醫科大學的和田壽郎教授進行心臟移植手術，剛好也是在 8 月 8 日。

崎山完全不曾想到這件事，除了對這巧合感到震驚外，他更覺得已經事隔 27 年，那次心臟移植手術這時還被拿來相提並論，實在很不可思議。

導入基因之後的淋巴球在研究室裡培養增殖到 40 億個。根據 NIH 所訂的基準，這 40 億個淋巴球當中的 8 億個將以點滴的方式送回男孩體內。進行這項作業前，醫療人員必須仔細檢查是否有細菌混入淋巴球，如果發現了細菌，治療只好立即終止。

8 日下午 1 點之前，小組人員先將淋巴球加進生理食鹽水當中，然後再以輸血用的紙袋裝好。1 點 5 分，混合著淋巴球的生理食鹽水開始緩慢地滴入男孩體內。全部液體預計將在 1 小時 45 分之內輸完。由於男孩在點滴過後可能會出現發燒、發疹的副作用，兒科已經做好準備，將在治療後採取萬全的看護措施。

崎山從兩天前開始就不斷表示：「感覺越來越緊張。」這天，小組人員即將把淋巴球點滴輸回男孩身體之前，崎山說：「因為這是我們首次經驗，心情緊張是當然的。不過，我對治療的效果仍然深具信心。淋巴球在研究室裡培養的那個星期，我相信整個過程沒有出過任何差錯。但結果如何，還是要等淋巴球送回男孩體內才見分曉。對於這一點，我深知責任重大。」

第一次的基因治療到這時算是圓滿結束。治療結束後，崎山在記者會上表示：「現在我們總算可以鬆一口氣了。這次治療過程一切順利，使我們對今後的治療更具信心。」男孩的母親在會中表示：「孩子開始接受治療，我感到非常欣慰。」

北大醫院的情報公開制度相當完善，第一次基因治療結束後，北大仍然陸續發表男孩接受各項檢查的結果。

男孩在治療後並沒有出現副作用，他的淋巴球數值平均每微升 670 個，並未立刻發生顯著變化。一般認為，基因治療的效果不會立即顯現，男孩的免疫功能將在其後數次基因治療過程中逐漸重建。根據估計，經過半年之間 5 次到 6 次基因治療之後，男孩的淋巴球數值預定將增加到每微升 2000 個左右。如果能達到這個目標，男孩就能和普通健康的孩子一樣生活了。

男孩在第一次治療中的基因導入率為 7.3 %。這表示 8 億個送回男孩體內的淋巴球當中，約有 5 千 8 百萬個淋巴球是經過導入基因手續處理過的。根據 NIH 提供的數據顯示，基因導入率的幅度約在 1 % ～ 10 % 之間，7.3 % 算是相當良好的比率。

北大醫院也同時宣佈，經過詳細檢查，他們確信輸回男孩體內的淋巴球（經過導入基因處理過的）完全不曾遭到污染，也沒有任何會繁殖的病毒混雜其中。

第一次治療後大約過了 2 週，北大醫院對男孩的酵素活性進行檢查，並且公佈了檢查結果。男孩在接受治療前的酵素活性幾乎等於零，這時已恢復到正常值的 10 %。這項結果顯示男孩的淋巴球數目雖未大幅度增加，不過免疫功能已在逐漸恢復當中。

由於媒體積極報導第一次基因治療的新聞，免疫小組的醫師都收到大批來自親朋好友的信件和電話。

譬如年輕的大津就說：「朋友們不斷打電話來說，你上電視啦。還有人說，你幹的真不錯，太讓人尊敬了嘛。其實，我只是在下面打打雜，電視上也只出現一下子而已。大家看電視都看得那麼仔細啊。一想到這兒，我簡直不知如何是好，忍不住會產生一種錯覺：說不定我走在路上都會有人認出我吧？」

和崎山一起出席記者會次數最多的有賀正也說：「我覺得好像凡是和治療有關的活動，都被鉅細靡遺地報導出來了。我這麼說絕不誇張，事實真的就是這樣，能被大家重視當然是一件值得高興的事情，不過也令人倍感壓力，因為萬一治療失敗了，恐怕很難獲得大家的原諒。」

基因治療這麼受到社會的矚目，是崎山做夢都不曾想過的。他也接到了小學同學打來的電話，能藉著這種機會聽到老朋友的聲音，他覺得也很不錯。可是有一天，突然從四國來了一對父母，他們帶著罹患筋肉萎縮症的女兒來找崎山，請求他為女兒診察。

「我要是知道有效的治療法一定會幫助他們，可是我除了例行的診察之外，什麼忙都幫不上。做父母的心情我當然瞭解，何況他們還大老遠地坐飛機跑到札幌來，我除了向他們抱歉，也覺得很難過，只能跟他們說我實在無能為力。」

崎山還接到很多演講的邀請，一些學術團體、大學、故鄉的鎮公所，還有札幌市的民間團體都邀請他去演講。只要時間許可，崎山都會應邀前往演講。因為他覺得這是從事基因治療的醫療人員該做的事情。崎山希望盡可能地讓更多人理解基因治療的現狀。

崎山不得不承認，基因治療使他和社會之間的關係發生了變化。在這之前，他只是一名在國立大學上班的醫師；過去那種平靜的日子，現在已經消失得無影無蹤。不過，崎山認為媒體對基因治療的好奇心就好像颱風的中心一樣，他只要耐心等待，颱風眼遲早會過去的。

第一次基因治療之後，北大醫院在五樓的兒科病房設置了警衛人員，並且全天候 24 小時對出入人員進行檢查，因為男孩和他的母親已經成為社會矚目的焦點，醫院這項措施主要是為了防止意外，也為了保護這對母子的隱私，同時更為了預防雜誌的攝影記者混進來偷拍照片。

不論如何，第一次基因治療終於圓滿結束，但免疫小組的醫師們並未因此鬆懈。因為每隔 4 ～ 6 週就要做一次基因治療，預計要進行十幾次基因治療。這項治療計畫將一直持續到 2 年後的夏天為止，所以北大的基因治療計畫等於從這時起才掀開序幕。