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基因治療(BE0058)
Inochi No Idenshi

類別： 醫療保健
叢書系列：NEXT
作者：中部博
       Hiroshi Nakabe
譯者：章蓓蕾
出版社：時報文化
出版日期：1999年06月04日
定價：250 元
售價：175 元(約7折)
開本：25開／平裝／248頁
ISBN：957132910x

【譯序｜書摘 1｜書摘 2｜書摘 3｜書摘 4｜書摘 5｜書摘 6｜後記｜書評】

▼  書摘 4

北海道教育記者協會（由報社和電視記者組成）這時計畫在治療開始之前，請男孩的父母發表他們的感想。協會透過北大醫院向男孩的父母提出要求，他們也同意了。男孩的父母以回答問題的方式，將他們的感想寫在五張信紙上，並於 5 月 9 日在媒體上發表。

「何時才能實施基因治療，我們也還不太清楚。」「究竟要進行到第幾次治療時才能看出效果﹖總共要進行幾次治療﹖治療效果能夠持續多久﹖這些問題都必須視實際情況判斷。現在我們也不知道答案。」文中不難看出這對父母在等待治療的同時，心中也有些許不安。由於酵素補充療法是採肌肉注射，男孩每週都必須承受一次皮肉之痛。這份「感想」透露了一些實際情形：「我們每次都要用力把他壓住，才能讓醫師給他注射酵素。第 150 次治療的時候，他掙扎得太兇了，結果打進身體裡的酵素連一半都不到。」「後來我們跟他好好解釋，這時他已經能夠毫不抵抗地接受注射了。」

男孩的父母對基因治療抱著極大期望，如果治療見效，他們計畫「帶孩子去動物園、兒童樂園、水族館，凡是兒童愛去的地方，我們都要帶他去玩。」「這孩子從沒和其他的孩子一起玩過，所以不太懂得該怎麼和其他的孩子相處。如果有幼稚園願意收他，我們希望在上小學之前，讓他先去幼稚園適應一段時間。」對於他們同意接受基因治療這件事，將來要怎麼告訴孩子﹖這對父母表示：「我們打算盡可能地把有關資料保留起來。等他將來長大，就能藉這些資料體會做父母的為他選擇基因治療的理由。」由此可看出男孩的父母顯然對孩子的人格成長有過周全的考慮。

5 月很快就到了，媒介體還是沒有送來。崎山感到焦慮萬分，他耐著性子不斷和 NIH 與 GTI 聯繫，想要弄清媒介體無法送出的理由。

美國方面的答覆終於來了，原來 FDA 要求的文件並不是基因計畫許可證明書，他們要求的是日本政府發行的媒介體進口許可證明文件，崎山只好馬上去請厚生省厚生科學課發出媒介體進口許可。然而，厚生省科學課卻向崎山表示，他們無法以厚生大臣的名義發出進口許可證明書。因為基因治療計畫雖然歸他們負責，但媒介體進口的有關事宜卻歸藥物局負責。換句話說，厚生大臣當初批准的是基因治療計畫，至於進口媒介體，厚生省既未審議也未批准，因此厚生科學課當然無法發出准許進口媒介體的證明文件。厚生省的回答的確有理，但北大的基因治療計畫難道就這樣作罷了嗎﹖媒介體無論如何也得弄到日本來的。

崎山和布雷茲商量之後想到一個辦法。他們決定在取得厚生省的理解之後，以別的途徑申請進口媒介體。由於布雷茲也是基因治療計畫的共同研究者，所以崎山和布雷茲決定由布雷茲從美國那邊直接向 FDA 申請出口媒介體。布雷茲的共同研究者身分是經過日本政府承認的，崎山請厚生省以厚生科學課長名義發出私函給布雷茲，信中表明：「日本政府准許北大醫院進行基因治療時採用 GTI 公司製造的媒介體。」而布雷茲則憑著這封私函直接跟 FDA 交涉。

根據布雷茲與 FDA 接觸之後表示，FDA 已接受他的請求，並已開始審查媒介體的出口許可。崎山聽到這個消息總算鬆了一口氣，他想，媒介體這下一定能夠送到日本來了。

5 月 23 日，北大醫院再次舉行記者會，會中宣佈媒介體即將送到日本。崎山並在會上說明媒介體延誤的理由：「為了獲得 FDA 媒介體出口許可，我們原本有兩個可行的辦法。一是由 GTI 直接申請；一是由日本政府出面申請。但目前這兩個辦法都有困難，所以我們才花費了一些時間進行協調。」崎山又在會中透露，目前北大是委託布雷茲直接向 FDA 進行交涉，而 FDA 也已展開出口媒介體的審查作業，整個作業預計需要 4 ～ 6 週的時間。另一方面，布雷茲在美國接受日本記者訪問時也表示：「我已經把日本厚生省給我的私函，加上我自己準備的文件，全部交給 FDA 了。到目前為止，關於媒介體安全性的審查從來沒有出過問題，所以我確信媒介體出口許可證明書一定也不會有問題。」

對於北大醫院遭遇的困境，日本的媒體記者似乎都很能諒解，這次記者會之後，媒體也沒發表任何批判的意見，大部分報導都採取觀望態度。和兩年前比起來，這時北大醫院與媒體記者已經建立起互信關係。

FDA 的審查出口媒介體作業耗費了很多時間。6 月過去了，FDA 的媒介體出口許可仍然毫無下文。北大醫院經由 GTI 向 FDA 詢問審查狀況，結果得到的回答是：「正在加緊審查。」北大醫院同時也向 FDA 要求盡快發出出口許可證。

7 月 14 日，FDA 終於批准了媒介體的出口申請，GTI 立即準備運送媒介體的作業。媒介體先被裝進三公升的培養液裡，再以零下 80 度的溫度冷凍保存後，送上了飛往日本的班機。崎山接受媒體訪問時很含蓄地表示：「我們還沒有接到正式通知，不過我們早已完成一切準備工作，隨時都能開始進行基因治療。」

7 月 20 日，媒介體終於送達成田機場。當天晚上媒介體被放在機場貨倉中保管。第二天，北大醫院的醫師前往成田機場辦理通關手續，然後將乾冰加入保存媒介體的容器裡。接著，媒介體被醫師們抱著帶回了札幌。一路上，不論是在成田機場，還是在千歲機場，甚至在北大醫院，都有十幾名攝影記者守候拍照。媒介體在北大醫院門口交到崎山手中的時候，在場的攝影記者同時閃起鎂光燈，一片耀眼的閃光中，連電視攝影的燈光都相形失色。

大家期盼已久的媒介體被分裝在 13 個 200 西西的瓶子裡，這是預計在一個半月之內進行 5 次基因治療所需的份量。北大醫院的基因治療所用之媒介體全由 NIH 免費提供。松本脩三曾經數次向布雷茲詢問媒介體價格，但布雷茲始終沒有給他答覆。根據美國方面的資料顯示，一名 ADA 欠缺症患者接受基因治療所需之媒介體價格，大約是日幣 1000 萬元。

媒介體送到北大醫院之後，立即被搬到二樓的基因治療臨床研究室，並被放進冷凍庫保存。由於布雷茲曾向北大醫院表示，「這次的媒介體活性較弱」，所以北大醫院就立刻開始媒介體的實驗作業。北大醫院也正式宣佈，基因治療預定於 8 月 1 日展開。

「進行治療的前一天晚上，實在是沒法入睡。」崎山說。他明白自己正處於興奮狀態，那是一種像被關在密閉空間裡，會讓全身發硬的興奮感。崎山並不覺得緊張，可是當他一閉上眼睛想要睡覺的時候，就會不由自主的在腦子裡研究基因治療的各個步驟。這時，內心湧起的不安和焦慮又讓他重新清醒過來。明天起，未來 7 天的日程都已經排得滿滿的：抽血、培養、導入基因，然後以點滴方式將淋巴球送回患者體內。這些步驟只要稍有差池，整個治療活動就得中斷。

免疫小組其他成員雖不像負責人崎山那樣心情沈重，但他們每個人也都度過緊張的一夜。「如果我是負責人的話，前一晚肯定睡不著的。」小組成員之一的有賀正表示。

事實上，小組成員對他們自己頗有信心，為了迎接這一天，他們已經不知對基因治療的方法演練過多少次。過去這段日子裡，他們反覆進行基礎實驗、學習處理媒介體的方法、建立培養淋巴球的制度、改良研究室設備，幾乎凡是能做的，他們都做了，現在他們只需要沈著地進行治療就夠了。

男孩和母親從 5 月底就住進了醫院。因為醫師希望男孩在等待媒介體的同時，還能維持健康狀態。基因治療前的健康檢查顯示，男孩血液中的淋巴球數值大約是每微升 750 個。沒有染患傳染病的跡象，也沒有腹瀉等症狀，醫師判斷男孩的身體狀態能夠接受基因治療。

免疫小組對媒介體進行試驗的結果顯示，一切都沒有問題。等待了那麼久，終於可以開始進行基因治療了。

8 月 1 日早上 9 點，男孩和母親被帶到五樓兒科病房的一個房間裡。不久，崎山、有賀、岡野、川村和大津五位醫師也走進房間。接著，幾名護士把一台離心器搬了進來。

「那麼，就讓我們開始吧。」崎山做出指示，母親答道：「我衷心期待治療能夠見效。」

9 點 40 分，男孩躺在病床上，醫師把注射器插進他手腕的動脈裡，然後開始緩緩抽血。針管用細長的導管連接在離心器上，血液送進離心器之後，先將白血球分離出來，然後再把剩下的血液輸回男孩體內。在這段抽血過程中，男孩體內 2 公升左右的血液（約佔全部血液的 60 %）將被暫時抽出體外，所以在這段時間裡，男孩也有可能會突然陷入貧血狀態。

大約經過 1 小時 40 分之後，免疫小組從男孩身上採集到大約 100 西西的白血球。由於男孩在抽血過程中，曾經出現輕微的血壓過低現象，抽血完畢之後還有少許貧血症狀，免疫小組因此決定給他輸血 200 西西。

從男孩血液中分離出來的白血球立即被送到基因治療臨床研究室。免疫小組人員繼續使用分離器，把參雜在其中的紅血球和血小板清除得更乾淨，再使用一種特別的袋子把淋巴球密封收集起來。

淋巴球裝進袋子之後，剩下的作業都將在密閉環境裡進行，因此，淋巴球遭到污染的可能性幾乎是零，不過淋巴球被裝進袋子的那一瞬間，是會接觸到外界空氣的。當然，醫療人員進行這個步驟時，研究室裡一定會使用空氣幕（air curtain），而且這個步驟一定是在密閉室裡進行，但這一刻可說是最令人緊張的時刻。

接下來，小組人員先從袋子裡取出部分淋巴球樣本，放在顯微鏡下計算男孩的淋巴球數目。總共約有 5 億 8 千個。小組人員將這些淋巴球分成 4 袋保管。每袋一億個，剩下來的留作檢查時使用。

從白血球被送到研究室一直到完成培養淋巴球的準備工作，大約需要 6 小時。

「這個階段的作業要絕對防止污染，所以很費神。做完之後，簡直累得像是全身癱瘓似的。還有，為了杜絕污染，研究室根本沒有窗戶，密閉的屋子裡充滿了緊張，更容易令人感到疲倦。」

這是有賀正做完第一階段準備工作後的感想。和他一起工作的川村和大津也都異口同聲地說：「簡直累透了。」崎山則在一旁說明：「研究室裡的作業總是令人感到緊張。因為必須長時間保持手上的動作不能出錯。像我過了五十歲的人，恐怕已經沒法做這類工作了。總之，這差事是很耗費體力的。」

黃昏的時候，北大醫院舉行記者會，會中報告了基因治療第一天的進度和結果。會場大約聚集了五十多名記者，另外還有六、七台電視攝影機，再加上攝影用的燈光，整個會場顯得非常熱鬧。崎山在會中宣佈：「我們已經取得足夠用於治療的淋巴球，今天第一天的作業全都非常順利。」